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  • Pregunta: PREGUNTA DE BIOQUIMICA El cerebro se alimenta casi exclusivamente de glucosa. Usando este hecho, ¿sería una buena idea expresar glucosa-1-fosfatasa en el músculo? ¿Qué tipo de fenotipo exhibiría un ratón que expresara glucosa-1-fosfatasa en el músculo?

    PREGUNTA DE BIOQUIMICA

    El cerebro se alimenta casi exclusivamente de glucosa. Usando este hecho, ¿sería una buena idea expresar glucosa-1-fosfatasa en el músculo? ¿Qué tipo de fenotipo exhibiría un ratón que expresara glucosa-1-fosfatasa en el músculo?

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    Esta es la mejor manera de resolver el problema.
    Solución

    La enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo Ia (GSD-Ia) es causada por la falta de actividad de la glucosa-6-fosfatasa-α (G6Pase-α o G6PC). Hemos demostrado que la terapia génica mediada por un vector de virus adenoasociado recombinante (rAAV)

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