Pregunta: La enfermedad de amaurosis congénita de Leber (LCA) causada por la mutación de pérdida de función de un gen llamado RPE65 se ha tratado con terapia génica mediante la inyección de vectores AAV recombinantes que contienen una copia normal del gen RPE65 en sus células epiteliales de la retina. Pacientes que reciben esta terapia: Puede ser necesario repetir el

La enfermedad de amaurosis congénita de Leber (LCA) causada por la mutación de pérdida de función de un gen llamado RPE65 se ha tratado con terapia génica mediante la inyección de vectores AAV recombinantes que contienen una copia normal del gen RPE65 en sus células epiteliales de la retina. Pacientes que reciben esta terapia:

Puede ser necesario repetir el tratamiento a medida que se degrada el ADN viral

Puede adquirir mutaciones perjudiciales debido a la integración del virus.

Pasará la mutación a su descendencia.

Ahora tiene el gen RPE65 normal

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